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    Technologie à usage unique pour la thérapie génique

    Les thérapies géniques ciblent les maladies en remplaçant, en inactivant ou en introduisant des gènes dans les cellules, soit à l’intérieur (in vivo) soit à l’extérieur de l’organisme (ex vivo). Cette technique traite un trouble en remplaçant un gène défectueux ou en ajoutant un nouveau gène dans les cellules d’un patient au lieu d’utiliser des médicaments ou une intervention chirurgicale. En modifiant le matériel génétique d’un patient, les thérapies géniques permettent au patient de commencer à produire des cellules saines par lui-même.

    Définition de la thérapie génique selon la FDA

    Un traitement qui “cherche à modifier ou manipuler l’expression d’un gène ou à modifier les propriétés biologiques des cellules vivantes à des fins thérapeutiques.”

    Source FDA

    Thérapies géniques: Espoir pour la prévention des maladies

    Les thérapies géniques cherchent à faire passer la médecine d’une pratique basée sur le traitement à une pratique basée sur la prévention. Avec des technologies d’ingénierie génétique nouvelles et en constante évolution, les chercheurs se tournent vers les thérapies géniques comme réponses pour prévenir et traiter de nombreuses maladies génétiques qui n’ont actuellement qu’un traitement symptomatique. Les thérapies géniques promettent de traiter et de soigner un large éventail de maladies, telles que le cancer, la mucoviscidose, les maladies cardiaques, le diabète, l’hémophilie et le SIDA.   

    L’objectif ultime, et l’espoir, est que chaque maladie génétique dispose d’un traitement de thérapie génique. Bien qu’il s’agisse toujours d’une technique expérimentale, les récentes approbations de thérapies géniques de la FDA et de l’EMA, ainsi que plus de 1 000 types différents de thérapies géniques dans les essais cliniques, ont vu une industrie en croissance rapide et des patients susceptibles de recevoir un traitement longtemps attendu.

    Les vecteurs viraux fournissent des matériaux génétiques aux cellules

    La production de vecteurs viraux est un composant important du succès de la thérapie génique. Un gène est inséré directement dans les cellules à l’aide d’un support appelé vecteur. Les vecteurs de thérapie génique les plus fréquents sont les virus. Les vecteurs viraux identifient certaines cellules et transportent le matériel génétique dans les gènes des cellules. En fait, ces vecteurs viraux agissent comme des chevaux de Troie pour livrer les matériels génétiques aux cellules.

    Autres types de vecteurs dans les essais cliniques :

    • Cellules souches – cellules à partir desquelles toutes les autres cellules ayant des fonctions spécialisées sont générées, fournissant de nouvelles cellules à l’organisme au fur et à mesure de sa croissance. Pour la thérapie génique, les cellules souches peuvent être formées dans un laboratoire pour devenir des cellules qui peuvent aider à combattre la maladie. 
    • Liposomes – particules grasses qui peuvent transporter les nouveaux gènes thérapeutiques vers les cellules cibles et transmettre les gènes dans l’ADN des cellules. Les vecteurs à base de liposome sont conçus pour cibler des cellules spécifiques activement et en toute sécurité en ciblant les molécules. 
    • Vecteurs bactériens – transportent un gène à base de plasmides vers une nouvelle cellule hôte. Le matériel génétique est fourni par les bactéries qui pénètrent dans les cellules cibles. 
    • Vecteurs plasmidiques – véhicules utilisés pour transporter l’ADN modifié (recombinant) dans une cellule hôte où il se reproduit dans les cellules, créant un groupe de cellules avec le même brin d’ADN.  

    S’appuyer sur l’expertise en thérapie cellulaire et génique (CGT) de CPC

    En collaborant avec les sociétés de thérapie génique et en s’associant avec les fournisseurs d’équipement, CPC aide à fournir ces thérapies géniques évolutives dans un temps plus rapide. La technologie à usage unique de CPC pour la thérapie génique permet de s’assurer que des processus efficaces, reproductibles et standardisés sont maintenus.

    Les fabricants de thérapie cellulaire et génique sont souvent confrontés à des coûts de production élevés, y compris la main-d’œuvre, la chaine d’approvisionnement et les faibles rendements. C’est là qu’intervient CPC. CPC fournit non seulement des technologies de connexion à usage unique pour la thérapie génique, mais aussi des conseils dans des domaines critiques, tels que les meilleures pratiques en matière de conception de systèmes fermés. Les recommandations et connecteurs aseptiques de CPC offrent un avantage qui peut être nécessaire pour l’administration fiable des traitements de thérapie génique aux patients.

    Utilisation d’un système fermé pour les petits lots de thérapie génique 

    Alors que tout programme de développement de médicaments peut faire face à des problèmes et des incertitudes, le développement de thérapies cellulaires et thérapies géniques présente des défis uniques au-delà de ceux rencontrés pour les médicaments à petites molécules de biotraitement. Un système clos conçu pour la production de thérapies cellulaires et géniques offre la même protection qu’une salle blanche contre les contaminants extérieurs, sans les coûts de maintenance. Les systèmes fermés sont de plus en plus largement utilisés dans les installations de SUT (technologie à usage unique) pour les anticorps monoclonaux, la production de protéines recombinantes et de vaccins, tandis que l’adoption de systèmes fermés à l’échelle dulaboratoire pour des lots plus petits, car la fabrication de thérapie cellulaire et génique gagne du terrain. 

    Simplifier les processus de thérapie génique avec les connecteurs aseptiques de CPC 

    Les connecteurs aseptiques de CPC faciles à utiliser contribuent à réduire la complexité du système et les coûts de production en offrant une flexibilité et une fiabilité améliorées des processus. L’intégration simple des assemblages de technologie à usage unique prêts à l’emploi avec les connecteurs aseptiques de CPC élimine le processus compliqué de connecteur des tubes par soudage. L’utilisation de connecteurs aseptiques de CPC signifie qu’il n’est pas nécessaire d’apporter un chariot de soudage et tous les composants nécessaires dans la salle de production, puis de les déplacer vers l’armoire de biosécurité à assembler. Les fabricants de thérapie génique qui conçoivent des processus de production avec des connecteurs stériles à usage unique ne subissent plus les coûts et les retards associés au temps supplémentaire nécessaire pour les processus manuels ouverts.

    Répondre aux attentes de la thérapie génique avec des connecteurs aseptiques de CPC

    • Large compatibilité chimique
    • Intégrité des performances jusqu’à -80 °C
    • Stérilisation par des méthodes gamma ou autoclave
    • Performances fiables, reproductibles
    • Rapports de validation disponibles
    • Formation minimale de l’opérateur
    • Large gamme de produits allant de la production de paillasse à la production de cGMP

    Sécurisé et stérile avec connecteurs aseptiques de CPC pour la thérapie génique

    Avec la nature laborieuse et ouverte de la fabrication de thérapie génique, la production est très sensible aux risques d’erreur de l’opérateur et de contamination. Les connecteurs aseptiques de CPC, attachés à la technologie à usage unique, assurent un processus en système fermé stérilisé où chaque goutte biologique est sécurisée et stérile.

    Connecteurs à usage unique de CPC utilisés pour la production de vecteur viral

    Les connecteurs aseptiques de CPC offrent une méthode facile à utiliser pour la stérilité et l’intégrité de la ligne d’écoulement pendant la fabrication de la thérapie génique. Ces connecteurs à usage unique aident à fournir la protection de stérilité nécessaire pour éviter des défaillances coûteuses dûes à la contamination.

    Lorsque des connecteurs aseptiques de CPC sont utilisés dans les processus de production de vecteur viral

    Avantages des connecteurs aseptiques de CPC

    • Ils suppriment les étapes fastidieuses de la production
    • Ils minimisent les coûts évitant les opérations qui devraient normalement être effectuées sous la hotte
    • Ils économisent du temps et de la main-d’œuvre lors de la production et entre les lots
    • Ils éliminent la contamination croisée entre les lots
    • Ils réduisent l’implantation de la zone de traitement 

    Connecteurs aseptiques de CPC: Des décennies d’expérience, avant-garde de l’innovation

    CPC fournit des connecteurs aseptiques au marché biopharmaceutique depuis des décennies. Grâce à cette vaste expérience biopharmaceutique, les ingénieurs de CPC ont appliqué leur technologie à usage unique pour la thérapie génique à l’innovation des connecteurs stériles. Cette focalisation nette du laser a directement conduit au développement par CPC d'AseptiQuik®, de Steam-Thru® et de MicroCNX®, des connecteurs aseptiques, exclusivement conçus et fabriqués pour les applications complexes de fabrication aval des gènes de production.

    Perspectives techniques des experts biopharmaceutiques du CPC

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